AASLD 专家共识：针对肝硬化患者的以症状为中心的试验的目标和研究设计
2023-06-07 美国肝病研究学会 Hepatology Communications 发表于安徽省
该专家小组确定了关键的设计、报告和测量要素，以标准化未来肝硬化背景下以症状为中心的临床试验的过程和测量。
AASLD 专家共识：针对肝硬化患者的以症状为中心的试验的目标和研究设计
Targets and study design for symptom-focused trials aimed at patients with cirrhosis: An expert consensus
2023-06-07
背景：
肝硬化患者迫切需要以症状为中心的试验。但是，这项工作将受益于标准流程和经过验证的措施。
方法：
由肝病学家、护士、姑息治疗提供者、药剂师和临床试验专家组成的写作小组专注于肝硬化患者的症状管理，以定义试验设计的关键 (1) 组成部分，(2) 症状目标，(3) 测量和 (4) 每个目标的结果。从 2022 年 7 月到 2023 年 1 月，小组成员参与了为每个组件制定和达成共识的迭代过程。目标是提供可在未来临床试验（包括肝硬化患者）中实施的共识定义。
结果：
该小组就临床试验的主要报告特征以及研究设计的注意事项达成了共识。确定了九个关键症状目标（肌肉痉挛、瘙痒、疼痛、疲劳、性功能障碍、睡眠障碍、抑郁和焦虑、恶心/呕吐和呼吸困难/呼吸困难）。该小组根据心理测量验证和以前的经验选择了可以考虑用于临床试验的工具。该小组确定了持续的需求，包括仪器验证、安全数据、关于非药物干预的证据以及比较有效性研究。
结论：
该专家小组确定了关键的设计、报告和测量要素，以标准化未来肝硬化背景下以症状为中心的临床试验的过程和测量。
针对肝硬化患者的以症状为中心的试验的目标和研究设计：专家共识.pdf
